Un joven de nacionalidad francesa es la primera persona en la historia en curarse de beta-talasemia, un trastorno de la sangre, mediante terapia genética. Esto significa un avance de la genética en medicina.
Este tipo de tratamientos comienzan a desarrollarse recién en el año 2003 luego de completarse el mapa genético humano, por lo que se trata de una terapia relativamente nueva.
Mediante esta terapia se ha logrado prescindir de las transfusiones. El paciente de quien hablamos no necesitó transfusiones de sangre durante dos años.
Philippe Leboulch de la Universidad de París, Francia y la escuela de medicina de Harvard en Boston, son los responsables detrás de este logro científico. Gracias a experimentos en células madre de la médula ósea del paciente fueron capaces de obtener copias del gen de globina-beta.
Al insertar estas células con nuevo material genético en el paciente se llegó a recuperar cerca de un tercio de beta-globina de la sangre y se facilitó la producción de esta proteína por parte del organismo.
Una preocupación que crece junto con la terapia genética es que al transferir genes beneficiosos a un paciente, accidentalmente puedan activarse otros genes que pueden desencadenar otras enfermedades como el cáncer.
Precisamente esto es lo que paso en cuatro de los pacientes tratados. Uno de ellos falleció a causa de una leucemia que se presentó espontáneamente y los otros tres se recuperaron. Los investigadores se muestran cautelosos pese a los avances, y sospechan que los efectos secundarios podrían ser peores que la enfermedad a tratar.
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